Tel, WhatsApp +37258973482‬
info@lounaeestlane.ee

Kujutis: Novartis

Annabelile anti USA-s maailma kalleimat ravimit Zolgensma, mis äsja USA ravimiameti poolt heaks kiideti ja mille üks annus maksab 2,1 miljonit dollarit.

Patsientide jaoks, kes jaksavad selle eest maksta, võimaldab see elupäästvat ravi vaid ühekordse annusega. Praegu 3-aastane Donovan Weisgarber on üks õnnelikest patsientidest. Kui ta sündis, tundus ta täiesti terve laps. Aga siis selgus, et midagi on väga valesti, vahendab mprnews.org.

Lapse ema rääkis, et kui laps oli 1-kuune, hakkasid vanemad märkama sümptomeid. Laps muutus tõsiseks, enam ei naeratanud ning jäi üha nõrgemaks. Lapsel avastati spinaalne lihasatroofia (SMA), mis on haruldane geneetiline häire. Haigus hävitab närve, mis kontrollivad lihaste tööd. Selle haiguse ägeda vormi puhul ei ela lapsed tavaliselt kauem kui 2-aastaseks.

Arstid tutvustasid vanematele toona veel eksperimentaalset ravimit, mida alles katsetati SMA puhul. Nõnda otsustasid nad lubada lapsele manustada geneetiliselt muundatud viiruseid, mis kandsid geeni terveid koopiaid. Donovani olukord hakkas pärast seda vaikselt paranema. Donovan vajab siiski liikumuseks ratastooli ja toitmiseks toru. Aga muidu on ta terve laps.

Lapsele meeldib olla väljas ja mängida oma perega. Laps käib eelkoolis. Ta saab teha asju, mida teevad tavalised lapsed.

Donovan pole ainus. Uus ravim Zolgensma on päästnud paljusid sarnase probleemiga lapsi. Me oleme täheldanud erakordseid tulemusi nende laste puhul, märgib ravimi välja töötanud USA ettevõtte AveXis juht David Lennon. Ettevõte kuulub ravimifirmale Novartis.

USA ravimiamet kinnitas ravimi alles maikuus ja see on teine ametliku kinnituse saanud geeniravim. Igas kuus sünnib 30 sarnase probleemiga last ja praegu on ligi 700 last, keda see ravim saaks aidata. Novartis on kehtestanud hinnaks 2,1 miljonit dollarit, aga võimaldab ravikindlustustel maksta 5 aasta jooksul 425 000 dollarit aastas. Sellise hinna juures on Zolgensma kõige kallim ravim, mis on eales ametliku kinnituse saanud.

Zolgensma hind näitab, millist hinda tuleb maksta uute geeniravimite eest. Esimene geeniravim sai kinnituse 2017. aastal, see oli seotud pimedaks jäämise geneetilise vormiga ja sellegi hind oli aukartust äratav – 425 000 dollarit kummagi silma kohta.

Ravimi hind võib tunduda kõrge, aga teine ravim, mis sama haigust ravib – Spinraza – maksab iga-aastaselt sadu tuhandeid dollareid. Zolgensma on loodetavasti ainus ravim, millest piisab terveks eluks. Sellise arvestuse kohaselt ei ole ravim selle välja töötanud firma arvates kallis. Järgmisena töötatakse välja uued ravimid geneetiliste häirete tarbeks. Novartis on avaldanud, et Zolgensma hind võib tulevikus kerkida lausa 5 miljoni dollarini. See tuleb asjaolust, et ravikindlustused on valmis maksma ravimite eest ka kõrgemat hinda.

Donovani vanemad ei pidanud sellist hinda maksma, kuna nende laps osales ravimiuuringus. Nende arvates aga on ravim seda hinda väärt. Arvestades asjaoluga, et ravim võimaldab inimesel ellu jääda, pole see kõrge hind, mida maksta.

Ravimit on toodetud alates jaanuarist ja suurem kogus on peatselt saadaval kõigi abivajajate jaoks.

At $2.1 million, new gene therapy is the most expensive drug ever

The federal Food and Drug Administration has approved a gene therapy for a rare childhood disorder that is now the most expensive drug on the market. It costs $2.125 million per patient. But for those patients lucky enough to get it, it appears it can save their lives with a one-time treatment.

Kommentaarid

Viimased uudised